Maladies rares

La cirrhose biliaire primitive (CBP), ou cholangite biliaire primitive, est une maladie chronique d'origine auto-immune caractérisée par une destruction progressive des canaux biliaires interlobulaires entraînant une cholestase chronique. L'incidence est de 1 cas pour 100 000 habitants par an et le taux de prévalence de 24,3 pour 100 000 habitants. La maladie survient 9 fois sur 10 chez la femme, le plus souvent après 40 ans. L'évolution comporte une phase asymptomatique, puis une phase de cholestase (parfois avec un prurit intense) et, enfin, une phase de cirrhose. La présence d'anticorps anti-mitochondries est fréquente. L'acide ursodésoxycholique administré par voie orale diminue les symptômes, améliore les tests hépatiques et diminue le recours à la transplantation hépatique après 2 à 4 ans de traitement. Si ce traitement est insuffisant (environ 40 % des patients) ou en cas d'intolérance, l'acide obéticholique, qui diminue la concentration intra-hépatocytaire des acides biliaires, peut être utilisé en monothérapie ou en association.