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Maladies rares

Généralités

Mise à jour : 21 Février 2023

Sommaire

Généralités

Une maladie est dite rare si elle atteint moins d'une personne sur 2 000, c'est-à-dire moins de 30 000 personnes en France.

Les médicaments destinés à ces maladies sont soit des médicaments indiqués dans d'autres maladies fréquentes, soit des médicaments dits orphelins. Ces derniers font l'objet d'une AMM délivrée au niveau européen par l'Agence européenne du médicament (EMA). Afin d'encourager la mise sur le marché de tels médicaments, ils bénéficient d'un soutien particulier au plan européen (exonération des redevances dues à l'EMA, période d'exclusivité de 10 ans, pendant laquelle la mise sur le marché de génériques n'est pas autorisée) dès lors qu'ils sont destinés à des maladies graves :

pour lesquelles il n'existe pas de réponse thérapeutique satisfaisante,

et qui affectent au maximum 5 personnes sur 10 000 dans l'Union européenne.

L'annuaire des maladies rares Orphanet donne des informations sur plus de 5 000 maladies, en identifiant notamment les traitements, les consultations spécialisées et les associations de malades concernées.

Nous citerons certaines de ces maladies, pour lesquelles des médicaments spécifiques ont été mis au point. La plupart de ces médicaments sont de prescription initiale hospitalière. Il s'agit, le plus souvent, de traitements au long cours ou de traitements d'urgence. Tout médecin peut être amené à conseiller des patients souffrant de telles maladies.

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