Maladies rares

L'hémangiome est une tumeur vasculaire superficielle bénigne (prolifération endothéliale alimentée par une néovascularisation sanguine). Ce n'est pas une maladie rare, car de telles lésions sont décelées chez 10 % des nouveau-nés et 30 % des prématurés. Ces lésions, souvent cervicofaciales, apparaissent dans les premières semaines de la vie, se développent entre le 2e et le 8e mois, puis se stabilisent, régressent habituellement après 5 ans et disparaissent dans 70 à 80 % des cas vers 10 ou 12 ans. Le diagnostic est habituellement clinique (l'échographie et l'IRM peuvent être utiles). La plupart des hémangiomes sont de petite taille chez l'enfant et ne nécessitent pas de traitement. Certaines formes rares sont plus sévères, entraînant un risque vital ou fonctionnel ou évoluant vers des douleurs ou une ulcération, avec risque de cicatrices permanentes ou de défiguration. Le traitement de ces formes prolifératives peut comporter une corticothérapie (hors AMM) systémique ou locale ou, en seconde intention, vincristine ou interféron alfa-2a (hors AMM). Des techniques chirurgicales ou physiques (photothérapie, laser) sont parfois proposées. Une présentation spécifique de propranolol a l'AMM en 1re intention dans le traitement des hémangiomes infantiles prolifératifs nécessitant un traitement systémique (avec risque vital ou fonctionnel ou ne répondant pas à des soins simples) chez les enfants âgés de 5 semaines à 5 ans. Ce traitement, à la posologie de 3 mg/kg par jour en solution buvable, permet le plus souvent de stabiliser la croissance, de favoriser l'affaissement ou une diminution de la taille de l'hémangiome, et parfois sa résolution.